Немецкие врачи совершили прорыв в лечении тяжелого заболевания легких

***

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ) - это очень суровый диагноз

В Ганноверской высшей медицинской школе впервые в мире ребенка с легочной гипертензией, сравнимой с раком легких, лечили с помощью терапии стволовыми клетками, полученными из пуповинной крови.

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ) - это очень суровый диагноз. По своей тяжести такое заболевание сравнимо с раком легких и характеризуется высоким давлением в кровяных сосудах, снабжающих важнейший орган дыхательной системы. Основной фактор риска - образование тромбов в легких и апноэ во сне, для которого характерно прекращение легочной вентиляции во время сна.

Лекарственная терапия страдающих ЛАГ детей в последние годы улучшилась благодаря применению ингибиторов фосфодиэстеразы 5-го типа (ФДЭ5) - сосудорасширяющего препарата, который блокирует разрушающее действие ФДЭ5. Но несмотря на очевидные успехи в лечении, ЛАГ остается неизлечимым заболеванием. И у тяжелобольных малышей трансплантация легких рано или поздно все равно неизбежна. Поэтому необходим другой способ лечения болезни.

Команда врачей под руководством профессора Георга Хансмана (Georg Hansmann) из Клиники детской кардиологии и детской интенсивной терапии Ганноверской высшей медицинской школы (MHH) впервые в мире опробовали на трехлетней пациентке совершенно новый метод индивидуального лечения, а именно - терапию стволовыми клетками, полученными из пуповинной крови. На днях обнародованы впечатляющие результаты.

Наихудший прогноз среди всех известных генных мутаций

Легочная артериальная гипертензия, которой страдает девочка, вызвана мутацией в гене ACVRL1, который подавляет ангиогенез - процесс образования новых сосудов в органах и тканях. "Эти мутации могут возникать спонтанно или передаваться по наследству, причем мутация ACVRL1 имеет наихудший прогноз среди всех известных генных мутаций. Во всем мире до сих пор было известно лишь семь пациентов с ЛАГ, имеющих именно такую мутацию", - отметил Хансман в интервью Kardiologie.org.

Началось все с того, что у ребенка случилось два приступа, которые врачи приняли за фебрильные судороги - распространенное среди детей расстройство, вызванное скачком температуры и связанное с кислородным голоданием головного мозга. Диагноз оказался ошибочным. В результате более тщательного обследования выяснилось, что у ребенка нарушена способность справляться со стрессом.

Девочка не по возрасту хрупкая и маленькая. Кроме того, у нее была замечена телеангиэктазия, - стойкое расширение сосудов кожи, проявляющееся в виде сосудистых звездочек и сопровождающееся спонтанными носовыми кровотечениями. Такие симптомы характерны при мутациях гена ACVRL1. При эхокардиографии сердца кардиологи обнаружили сильно нарушенную функцию правого желудочка с недостаточностью трехстворчатого клапана II степени. Катетеризация показала чрезвычайно высокое легочное артериальное давление - 119/57 мм рт. ст. при норме 25-30 мм рт. ст.

"Трансплантация легких в этом возрасте - не лучший вариант" 

Маленькая пациентка была направлена в MHH для обследования на предмет пересадки легкого. Однако профессор Хансман сразу сказал, что трансплантация легких - не лучший вариант для трехлетнего ребенка. Поэтому на первом этапе лечения специалисты MHH попробовали изменить лекарственную терапию, в результате чего состояние девочки несколько стабилизировалось. Дистанция, которую она преодолевала пешком, стала немного длиннее, однако масса тела и рост практически не изменились.

Исследование стволовых клеток

На данном этапе и было принято решение опробовать терапию с использованием человеческих мезенхимальных стволовых клеток (МСК) из пуповины. А поскольку мать девочки была на тот момент беременна вторым ребенком и вот-вот должна была родить, врачи и решили использовать пуповину новорожденного. Хотя в принципе, как подчеркивает профессор Хансман, донорами мезенхимальных стволовых клеток не обязательно должны быть члены семьи: МСК отличаются иммунной толерантностью.

Строго говоря, ганноверские врачи проводили лечение легочной гипертензии не стволовыми клетками как таковыми, а кондиционированной средой, то есть "супернатантом" культур стволовых клеток. Это обычная процедура при использовании и других методов лечения стволовыми клетками. К слову, не исключается возможность, что терапевтический эффект вызывают не сами клетки, а вырабатываемые ими цитокины - секретируемые белки, стимулирующие и размножающие иммунные клетки.

Терапевтический эффект лечения стволовыми клетками 

Лечение трехлетней пациентки продолжалось полгода. За это время в ее организм, а точнее - в кровоток, было постепенно введено пять продуктов из мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины. Две инфузии осуществлены в легочные артерии, три - через центральную венозную линию.

Девочка перенесла курс лечения без проблем, а терапевтический эффект в итоге оказался просто впечатляющим: у ребенка наблюдалось не только явное улучшение самочувствия, но и не было никаких нежелательных побочных действий. Уже три месяца спустя после начала инфузий пациентка выросла на 10 сантиметров. У нее также значительно увеличилась масса тела.

Лечение привело к улучшению переносимости физических нагрузок и клинических показателей сердечно-сосудистой системы. За 6 минут ходьбы девочка стала преодолевать не 370, как раньше, а 485 метров. Давление в легочной артерии снизилось на четверть, а функция правого желудочка сердца в основном нормализовалась.

С того времени прошло три года. И до сих пор ребенок чувствует себя нормально. Болезнь, которой страдает девочка, конечно, до конца не излечивается, но проведенное по новому методу лечение сделало ее жизнь достаточно полноценной.

Это была первая успешная терапия человека, страдающего выраженными формами ЛАГ. Но почему эффект лечения стволовыми клетками оказался таким стойким? Исследования, проведенные экспертами MHH, показали: "коктейли" из стволовых клеток пуповины способны не только улучшать регенерацию в поврежденных кровеносных сосудах, но также подавлять их воспаление и препятствовать повреждению определенных частей клеток. В любом случае клинические исследования будут продолжаться. А их объектом теперь, возможно, станет целевая группа пациентов, в которую входят молодые люди с ранней стадией легочной артериальной гипертензии. Она представляет особый интерес для ученых.

Автор Наталия Королева   

Источник - https://p.dw.com/p/4DRG3